一项广泛的新策略可能为使用 CAR T 细胞疗法治疗几乎所有血癌带来希望，该疗法目前已被批准用于治疗五种血癌亚型。宾夕法尼亚大学佩雷​​尔曼医学院的科学家们在临床前测试中证明了这种方法的潜在功效。

在今天发表在《科学转化医学》杂志上的这项研究中，研究人员使用工程化 CAR T 细胞来靶向 CD45——一种在几乎所有血细胞(包括几乎所有血癌细胞)上发现的表面标记物。由于 CD45 也存在于健康的血细胞中，因此研究小组使用 CRISPR 碱基编辑开发了一种称为“表位编辑”的方法，以克服抗 CD45 策略的挑战，否则会导致低血细胞计数，并可能导致生命危险。 -威胁性的副作用。

早期结果代表了表位编辑的概念验证，其中涉及对目标 CD45 分子的一小部分进行足够的改变，使 CAR T 细胞无法识别它，但它仍然可以在血液免疫系统中正常发挥作用。

“到目前为止，我们还没有工具来创建一种可以适用于所有不同形式的血液和骨髓癌的靶向细胞治疗方法，”资深通讯作者 Saar Gill 博士说。血液肿瘤学副教授。“我们很高兴创造一种新的解决方案，可以解决免疫疗法中的一个主要问题，即无法靶向癌细胞和健康细胞上发现的表面标记。”

目前可用的每一种基于细胞的血癌免疫疗法都旨在根据其靶抗原来对抗一小部分恶性肿瘤。例如，宾夕法尼亚大学免疫疗法教授 Richard W. Vague 教授 Carl June 博士在宾夕法尼亚大学开发的第一种 CAR T 细胞疗法针对 B 细胞上的 CD19 蛋白标记，用于治疗 B 细胞淋巴瘤和白血病。

目前批准用于治疗血癌的六种 CAR T 细胞疗法中有四种以 CD19 为靶点。另外两个靶向 BCMA 蛋白标记物来治疗多发性骨髓瘤。虽然 CAR T 细胞疗法取得了巨大成功，但宾夕法尼亚大学和世界各地的研究人员正在努力使其对更多患者更有效。